Corrección de la mutación falciforme mediada por CRISPR / Cas9 en células CD34 + humanas
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TIPO DE EDICIÓN |
Ex vivo |
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DIRIGIDO HACIA |
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DIRIGIDO POR |
Proteínas tipo enzimas · nucleasas de dedos de zinc (ZFN) · nucleasas efectoras de tipo activador de la transcripción (TALEN) RNA y enzimas combinadas · CRISPR/Cas9 Grna · ARN cr · ARNcr trans-activador auxiliar |
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VÍA DE ADMINISTRACIÓN |
Trasplante de Médula ósea |
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RESULTADOS |
las tasas de inserciones y deleciones en el sitio de destino se cuantificaron mediante secuenciación de alto rendimiento y se promediaron en estos resultados demostraron la capacidad de apuntar y modificar con éxito las células CD34 + mediante la administración transitoria de reactivos CRISPR / Cas9 y una plantilla de donante homóloga. Al final de la diferenciación de eritroides, las muestras se evaluaron mediante cromatografía líquida de alta resolución en busca de tetrámeros de globina. Las células SCD BM CD34 + tratadas con ARNm Cas9 e IDLV mostraron producción de hemoglobina A (HbA) adulta de tipo salvaje. Estos resultados demuestran la capacidad de los reactivos de edición del genoma administrados de forma transitoria para conducir a altas tasas de corrección de la mutación de células falciformes en las células SCD BM CD34 + y la posterior producción de HbA |
REFERENCIA BIBLIOGÁFICA
